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4月15日-21日是第30届全国肿瘤防治宣传周。在众多肿瘤疾病中，淋巴瘤是我国最常见的血液系统恶性肿瘤之一，又称“千面肿瘤”，近年呈患者增长快速、发病逐渐年轻化的趋势。值得关注的是，淋巴瘤的治疗不仅迎来创新疗法CAR-T的落地，更在支付方式上迎来中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划的运行，更多患者得以实现“可及可愈”的目标。 创新疗法问世，淋巴瘤成为一种可治愈的疾病 淋巴瘤是100多种不同亚型的“淋巴瘤家族”的统称，表现多样，主要分为两个大类：霍奇金淋巴瘤（HL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL），其中，NHL约占所有淋巴瘤的90%，近年来发病率呈逐年增长趋势，大B细胞淋巴瘤是最常见的成人NHL，是血液系统肿瘤中有很强异质性的恶性肿瘤。 “弥漫大B细胞淋巴瘤是NHL中最常见的亚型，具有侵袭性强，异质性高的临床特点。当前淋巴瘤治疗已经从传统化疗发展到靶向免疫治疗时代，以联合CD20单抗的免疫一线治疗是淋巴瘤的基础治疗方案，但仍有40%-50%的患者对一线方案耐药或疾病缓解后又出现复发，预后差。”同济大学附属同济医院李萍教授谈到。 但令人振奋的是，淋巴瘤是一种可治愈的疾病。随着医学和科技的进步，CAR-T细胞疗法为患者带来治愈时代。李萍教授表示，靶向CD19的CAR-T疗法，为复发或难治大B细胞非霍奇金淋巴瘤患者重燃希望之光。近年来，CAR-T治疗已成为复发或难治弥漫大B细胞淋巴瘤的标准治疗手段。 CAR-T疗法是一种利用基因工程技术改造人体自身免疫细胞的革命性肿瘤治疗方法，收集这些细胞并使用“基因疗法”对其进行改造。CAR-T细胞疗法具有个体化治疗的特点，以中国首个严格意义上个体化治疗的细胞治疗药物奕凯达的制备过程为例：区别于传统药物，CAR-T需要采集每位患者体内的T细胞，因此每个患者都需要一条单独的生产线，制备完成后的产品也仅限于患者自身使用。定制性还体现在CAR-T生产制备上，采集的患者T细胞运达产品制备基地后，将经过600多道工艺、20多位制备工程师完成生产，并需通过质控、质检步骤，以确保符合回输标准。制备成功的CAR-T药物将通过物流配送体系及专业的患者服务团队，将CAR-T药物回输到患者体内。 李萍教授所在的同济医院血液科近5年已完成1000余例患者的CAR-T治疗，该血液科建立了CAR-T治疗全程管理体系，对高危患者会实施个性化CAR-T联合治疗方案。科室还为接受CAR-T治疗的患者免费提供CAR扩增和基因测序等服务，减轻患者的经济负担。 开启CAR-T治疗元年，创新支付模式助力药品“可及” 作为在中国首款获批的CAR-T细胞治疗产品，奕凯达（阿基仑赛注射液）开启了中国CAR-T治疗元年，实现了国内细胞治疗领域从“0到1”的突破。 ZUMA-1是阿基仑赛全球第一个注册临床研究，也是迄今随访时间最长的针对大B细胞淋巴瘤的CAR-T研究，用于三线及以上的难治性大B细胞淋巴瘤患者，现中位随访时间已达6年之久，最佳完全缓解率（bCR）可达58%，中位总生存期（mOS）为25.8个月，5年OS率为42.6%。 “完全缓解即我们所讲的CR，是评估长期生存乃至达到治愈目标的重要指征，ZUMA-1临床研究展示了使用阿基仑赛后3个月达到CR的患者，64.1%的患者可以获得5年持续CR，这也意味着一半以上的人群可以告别癌症，获得临床治愈。”李萍教授说。 奕凯达是近30年来首个且目前唯一被证明能显著改善复发或难治大B细胞淋巴瘤患者OS的药物，也是基于显著的生存获益，该药获得权威的NCCN淋巴瘤诊疗实践指南（2023.V6）和CSCO淋巴瘤指南（2023）用于原发难治或12个月内复发弥漫大B细胞淋巴瘤患者二线治疗的I类推荐，奠定了全球及中国淋巴瘤治疗的重要地位。 以CAR-T为代表的创新药研发如火如荼，另一个问题变得更为紧迫：如何让更多患者“用得起好药”？高昂的价格壁垒阻碍了创新药的可及性。 今年1月，复星凯特宣布推出“奕凯达中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划”， 运行一季度以来，推动CAR-T细胞治疗产品惠及更多患者。据了解，根据该计划，符合条件的患者在使用奕凯达治疗后，若未能达到完全缓解，原本120万元一针的CAR-T治疗将获得最高60万元人民币的返还。该计划是中国首个按疗效价值支付的淋巴瘤药品的创新支付模式，奕凯达也由此成为中国首款按疗效价值支付的生物创新药。 “对中国的淋巴瘤患者群体而言，该计划最大程度地提高了药物的可及性，这一创新的支付方式将为患者带来革命性的希望，按疗效支付方式也有望为CAR-T进入国家医保提供了另外一种全新的思路。”李萍教授说。 文：唐闻佳 |
