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12月13日，“警惕SMA信号”罕见病疾病症状科普视频系列发布。视频聚焦脊髓性肌萎缩症（SMA）婴幼儿及儿童患者的早期及发展症状表现，倡导早诊断、早治疗、早获益，帮助SMA患者实现人生更多可能。 作为一种起源于中枢神经系统、罕见的常染色体隐性遗传疾病，SMA会导致患者肌无力和肌萎缩。随着病情进展，会进一步引起骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常。SMA是2岁以下婴儿死亡的首要遗传疾病。 同时，脊髓性肌萎缩症创新药物诺西那生钠注射液续约新版国家医保目录。据悉，在出现SMA症状之前通过基因检测确诊并给予治疗，患儿将有机会获得接近于正常孩子的运动发育里程碑。越早开启治疗，越能更大程度地保留运动神经元，实现运动功能的改善。 |
